中新網(wǎng)上海8月19日電(陳靜 姜蓉)今后,，CAR-T細(xì)胞治療將為難治性狼瘡患者帶來(lái)更多福音。

記者19日走訪國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心(上海),、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心(下稱：上海兒童醫(yī)學(xué)中心)了解到,，該院多學(xué)科專家合作，成功完成2例難治性狼瘡的CAR-T細(xì)胞治療,。目前患兒已實(shí)現(xiàn)完全停藥且病情穩(wěn)定,。

12歲的晴晴(化名)被確診罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎(IV型)，反復(fù)發(fā)熱,、關(guān)節(jié)腫痛,、全身浮腫和尿量減少讓孩子備受折磨。雖然她積極接受了各種藥物治療,，但藥物只能暫時(shí)緩解她的癥狀，卻無(wú)法根治疾病,。尤其是長(zhǎng)時(shí)間應(yīng)用激素和免疫抑制劑,，使她的身體和器官不堪重負(fù)。

在上海兒童醫(yī)學(xué)中心,，血液腫瘤科和腎臟科專家經(jīng)過(guò)一系列嚴(yán)格檢查和評(píng)估,，為晴晴開(kāi)展CAR-T治療。在停用激素,、免疫抑制劑和生物制劑后,，自體CAR-T細(xì)胞輸注到她體內(nèi)。孩子的臨床癥狀明顯改善?，F(xiàn)在不用每天吃藥,，晴晴精神狀態(tài)煥然一新，恢復(fù)了正常學(xué)習(xí)生活,，重拾往日自信,。

另一位患者是24歲的寧寧(化名)，她在兒童期便確診了系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎,。在與病魔斗爭(zhēng)的9年期間,，她幾乎嘗試了所有的藥物治療。在接受全面系統(tǒng)的評(píng)估后,，寧寧接受了自體靶向CD19的CAR-T細(xì)胞回輸,。出院后，患者癥狀完全消失,，停用了所有原發(fā)病治療藥物,。

近年來(lái),，國(guó)內(nèi)外臨床研究在探索CAR-T治療難治性自身免疫性疾病(系統(tǒng)性紅斑狼瘡/狼瘡性腎炎、干燥綜合征,、系統(tǒng)性硬化癥等)領(lǐng)域顯示出積極的治療效果,。上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤科細(xì)胞免疫治療組李本尚主任和腎臟科殷蕾主任在接受采訪時(shí)均表示，對(duì)于CAR-T細(xì)胞治療在系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎中的應(yīng)用前景很有信心,。與傳統(tǒng)的化學(xué)類制劑或者單抗類藥物相比,，CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)能夠穿過(guò)組織屏障，進(jìn)而在組織間廣泛分布并起到殺傷作用,，尤其是對(duì)于單抗類藥物不能到達(dá)的組織間隙中,，B細(xì)胞或漿細(xì)胞能夠起到有效清除作用，且不良反應(yīng)多數(shù)是輕微且可控的,。(完)

編輯：金艷

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