川觀新聞記者 文露敏
1月13日，川觀新聞記者從成都優(yōu)賽諾生物科技有限公司（以下簡稱“成都優(yōu)賽諾”）獲悉,，近日,，由該公司自主研發(fā)的靶向CD19嵌合抗原受體（CAR）異體通用型T細(xì)胞注射液UC101，通過了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關(guān)于新藥臨床試驗(yàn)（IND）的申請，獲準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn),。這是全球首款通過FDA新藥臨床試驗(yàn)申請的臍血通用型CAR-T產(chǎn)品,。
CAR-T是近年來興起的一種創(chuàng)新治療手段,。簡單來說,，是通過生物工程的方法，將人工設(shè)計的CAR分子表達(dá)在T淋巴細(xì)胞上,，制成CAR-T細(xì)胞輸注到患者體內(nèi),，識別特定抗原，消滅靶細(xì)胞,，從而達(dá)到治療或緩解疾病的目的,。
目前，全球獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品均為自體型CAR-T產(chǎn)品,?！白泽w型CAR-T產(chǎn)品需采集患者自身T細(xì)胞，屬于‘個性化定制’,，制備周期長,，售價處于百萬元級別?！背啥純?yōu)賽諾創(chuàng)始人鄒強(qiáng)介紹,，成都優(yōu)賽諾研發(fā)的異體通用型CAR-T產(chǎn)品，是從臍帶血中提取T細(xì)胞作為原料,，批量化生產(chǎn),，可大幅降低治療費(fèi)用，代表著行業(yè)發(fā)展方向,，但業(yè)內(nèi)至今還沒有一款產(chǎn)品正式上市,。
“由于人體對異體CAR-T細(xì)胞會有排斥反應(yīng)，很難實(shí)現(xiàn)體內(nèi)存留和大量擴(kuò)增,，雖然利用臍帶血能有效解決免疫排斥問題,，但工藝技術(shù)開發(fā)難度極高?！编u強(qiáng)介紹,。為實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，成都優(yōu)賽諾工藝開發(fā)負(fù)責(zé)人陳璐帶領(lǐng)團(tuán)隊人員埋頭攻關(guān),，在慢病毒載體轉(zhuǎn)導(dǎo),、體外擴(kuò)增等多個關(guān)鍵工藝上實(shí)現(xiàn)了技術(shù)突破。
同時,，團(tuán)隊成功實(shí)現(xiàn)了在標(biāo)準(zhǔn)化車間內(nèi)的規(guī)?；a(chǎn),。1份臍帶血可制備供100名患者使用的產(chǎn)品，有望將價格降至自體CAR-T藥的1/10,，大幅提升醫(yī)療可及性,。
據(jù)了解，此次申報的UC101是成都優(yōu)賽諾臍血異體通用型CAR-T技術(shù)平臺開發(fā)的首個適應(yīng)癥產(chǎn)品,，將用于開展治療急性B淋巴白血病的臨床試驗(yàn),，證明臍血異體通用型的關(guān)鍵工藝路線得到了國際監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)同，為后續(xù)更多靶點(diǎn)更多適應(yīng)癥的IND申報奠定基礎(chǔ),。未來,，成都優(yōu)賽諾還將瞄準(zhǔn)更多自身免疫性疾病進(jìn)行開發(fā)，包括多發(fā)性骨髓瘤,、淋巴瘤,、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干燥綜合征等,。
《中共四川省委關(guān)于深入推進(jìn)新型工業(yè)化加快建設(shè)現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系的決定》提出,，加快基因治療、細(xì)胞免疫治療等臨床急需的生物藥研發(fā),。成都優(yōu)賽諾相關(guān)產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的獲批,，意味著四川自主研發(fā)的細(xì)胞治療技術(shù)獲得國際認(rèn)可。鄒強(qiáng)表示,，未來,，成都優(yōu)賽諾將持續(xù)向海外拓展發(fā)力，在國際舞臺上展露四川力量,。
編輯：馮方湲
責(zé)任編輯：金艷
編審：韓鈺
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